からだの不思議シリーズ｜第10話｜脳の神経細胞は、もう一度補えるのか？
こんばんは、
Fuwamaru-studioです🤗
前回の記事↓
今回のテーマは、
iPS細胞から生まれた再生医療と、パーキンソン病治療の新しい一歩
私たちの脳には、身体を動かしたり、物事を考えたり、記憶したりするために、たくさんの神経細胞が存在しています。
その神経細胞が失われてしまったとき、私たちの身体は、もう一度その働きを取り戻すことができるのでしょうか。
傷ついた皮膚が再生するように。
骨折した骨が時間をかけてつながるように。
脳の神経細胞にも、再び働きを取り戻す可能性があるのでしょうか。
実は今、この問いに向き合う再生医療が、大きな一歩を踏み出しています。
2026年3月、日本では、iPS細胞から作られた神経の前駆細胞を使うパーキンソン病の治療製品が、条件及び期限付きで承認されました。
研究室で生まれた技術が、実際の医療へと進み始めたのです。
今回は、脳の神経細胞を補うという新しい治療の可能性と、その先に残されている課題を調べていきます。
1．脳の神経細胞が失われると、何が起こるのか？
今回取り上げるのは、パーキンソン病という神経の病気です。
パーキンソン病では、脳の中で運動の調節に関わる神経細胞が徐々に失われていきます。
特に重要なのが、神経伝達物質の一つである「ドパミン」を作り出す神経細胞です。
（解説：ドパミンについて）
「ドパミン」と「ドーパミン」は、表記が違うだけで、同じ物質です。」
医学・薬学では「ドパミン」、
一般向けの文章では「ドーパミン」と表記されることがあります。
何となく、ドーパミンの方が馴染みがあるきがしますね。
ドパミンは、脳から身体へ運動の指令を伝える仕組みを調整するうえで、大切な役割を担っています。
このドパミンを作る神経細胞が減少すると、脳内のドパミンが不足し、身体を思いどおりに動かすことが難しくなっていきます。
例えば、
・動き始めるまでに時間がかかる
・歩くときに足が出にくくなる
・手足が震える
・筋肉がこわばる
・動作がゆっくりになる
こうした運動症状が現れることがあります。
現在は、ドパミンを補う作用を持つ薬などによって症状を改善する治療が行われています。
ただし、薬による治療だけでは十分な効果が得られなくなる患者さんもいます。
そこで研究者たちは、失われたドパミン神経の働きを、細胞そのものを補うことで取り戻せないかと考えました。
その研究を支える技術の一つが、iPS細胞です。
2．iPS細胞は、どのように神経細胞へと変わるのか？
iPS細胞は、皮膚や血液などの細胞から作ることができる人工多能性幹細胞です。
適切な条件で培養すると、さまざまな種類の細胞へと変化する能力を持っています。
この性質を利用すれば、必要な細胞を作り出し、病気によって失われた組織の働きを補える可能性があります。
今回の研究で目指したのは、iPS細胞からドパミンを作る神経細胞へと成長する前の段階にある「ドパミン神経前駆細胞」を作り出すことでした。
前駆細胞とは、特定の細胞へと成長する途中の細胞のことです。
研究者たちは、iPS細胞を目的の細胞へと分化させる技術を開発し、移植に使う細胞を作製しました。
そして、その細胞を患者さんの脳内へ移植する治療法を研究してきたのです。
ここで大切なのは、完成した神経細胞を単純に取り替えるわけではない、ということです。
移植された前駆細胞が脳内で生着し、ドパミン神経細胞へと分化・成熟して働くことを目指しています。
つまり、細胞を補うことで、脳の中に不足しているドパミンを作り出す働きを取り戻そうとする治療なのです。
3．研究室から医療へ。日本で新たな一歩が踏み出された
この研究を進めてきたのは、京都大学iPS細胞研究所の髙橋淳教授らをはじめとする研究者たちです。
京都大学医学部附属病院では、2018年から、iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞を使ったパーキンソン病の医師主導治験が進められてきました。
そして2025年4月、その臨床試験の結果が、科学誌『Nature』に発表されました。
その成果などをもとに、住友ファーマ株式会社が製造販売承認を申請。
2026年3月6日、iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞製品「アムシェプリ」が、日本で条件及び期限付きの製造販売承認を取得しました。
これは、iPS細胞由来の再生医療等製品として世界初の実用化に向けた大きな節目です。
ただし、今回の承認は、すべての患者さんに効果が確認されたという意味ではありません。
承認されたのは、レボドパを含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病患者さんの運動症状を改善することを目的とした製品です。
また、条件及び期限付きの承認であるため、実際の医療現場で使用しながら、有効性や安全性について、さらに検証していく必要があります。
研究が医療へ進んだことと、治療の効果がすべて確立したことは、分けて考える必要があるのです。
4．実際の臨床試験では、何が確認されたのか？
では、今回の治療は、実際に人の身体の中でどのような結果を示したのでしょうか。
京都大学医学部附属病院で行われた臨床試験では、7人の患者さんが細胞移植を受けました。
そのうち、有効性の評価対象となったのは6人です。
この試験では、iPS細胞から作られたドパミン神経前駆細胞を、脳の「被殻」と呼ばれる領域へ移植しました。
被殻は、運動の調節に関わる脳の領域です。
研究者たちは、移植された細胞が脳内に生着しているか、ドパミンを作る働きが確認できるか、そして運動症状に変化がみられるかを調べました。
結果として、重要な観察結果が得られています。
① 移植した細胞の生着が確認された
画像検査による評価では、有効性の評価対象となった6人全員について、移植後12か月と24か月の時点で、移植細胞が脳内に生着していると判定されました。
移植した細胞が、脳内にとどまっていることを確認できたのです。
② ドパミンを作る働きの増加が示された
PET検査を用いた評価では、移植した部位でドパミン生成に関連する指標の増加が確認されました。
24か月後の評価では、被殻における指標が6人中5人で増加し、被殻と別の脳領域との比率は6人全員で増加していました。
これは、移植された細胞がドパミン神経として働き始めている可能性を裏付ける結果です。
③ 運動症状の改善がみられた患者さんがいた
運動症状についても、改善が確認されました。
薬の効果が乏しい時間帯に行った運動機能の評価では、24か月後、評価対象の6人中4人で改善が認められました。
一方、全員が同じように改善したわけではありません。
評価項目によって結果は異なり、改善が確認されなかった患者さんもいました。
この違いは、細胞移植による治療の効果を理解するうえで重要です。
今回の試験は、少人数を対象とした非盲検・非対照の試験でした。
つまり、治療を受けた人と受けていない人を比較する対照群がなく、治療を受けたことを患者さんや研究者が知らないようにする盲検化も行われていません。
そのため、今回の結果だけで治療効果を最終的に確定することはできません。
それでも、細胞の生着、ドパミン生成に関連する指標、運動症状という複数の観点から、治療の可能性を示す結果が得られたことには大きな意味があります。
5．なぜ、条件及び期限付きの承認なのか？
ここで、もう一つ大切な点を確認しておきましょう。
それは、今回の製品が「条件及び期限付き」で承認されたということです。
これは、一般的な医薬品などの承認とは異なる仕組みです。
再生医療等製品では、人の細胞を使うため、製品の特性や患者さんの状態によって結果が異なる可能性があります。
また、病気によっては、十分な人数の患者さんを対象に長期間の試験を行うまで、非常に長い時間がかかります。
そこで、一定の安全性が確認され、有効性が推定できる段階で、条件や期限を付けて実用化を進める制度があります。
承認後も、製品を使用した患者さんのデータを集め、有効性や安全性を確認していきます。
アムシェプリも、この仕組みに基づいて承認されました。
今後、実際の医療現場で使用した際の情報を集めながら、治療の効果や安全性をさらに検証することが求められています。
つまり、今回の承認は研究の終着点ではありません。
研究成果を医療へつなぎ、さらに確かな治療へと育てていくための新しい段階なのです。
6．脳の神経細胞を補うことは、どこまで可能になるのか？
今回の研究が示したのは、iPS細胞から作られた神経の前駆細胞を人の脳内へ移植し、生着やドパミン生成に関連する変化を確認できたということです。
さらに、運動症状についても改善がみられた患者さんがいました。
これは、細胞を補うことで、失われた身体の働きを取り戻そうとする再生医療が、実際の治療へと進み始めたことを意味します。
一方で、解決しなければならない課題もあります。
例えば、
・移植した細胞が長期間にわたって安全に働き続けるか
・どのような患者さんに効果が得られやすいのか
・症状の改善がどの程度続くのか
・移植に伴うリスクをどこまで減らせるのか
こうした点については、今後も継続的な検証が必要です。
また、今回の治療は、パーキンソン病の運動症状の改善を目的としたものです。
脳のあらゆる神経細胞を再生できるようになったわけではありませんし、パーキンソン病そのものを完全に治せると証明されたわけでもありません。
それでも、失われた細胞の働きを、細胞そのものを補うことで取り戻そうとする技術が、人を対象とする臨床研究を経て、実際の医療へ進んだことは大きな進歩です。
7．健康寿命を支える研究として
私たちが長く生きることと、自分の身体を思いどおりに動かしながら暮らせることは、同じではありません。
歩くこと。
食事をすること。
自分の力で身の回りのことを行うこと。
そうした日常の動作を保つことは、健康寿命を考えるうえで大切な要素です。
パーキンソン病によって運動機能が低下すると、日々の暮らしにも影響が及びます。
だからこそ、症状を和らげる治療に加え、失われた神経の働きを補うという新しい方法が研究されていることには、大きな意味があります。
もちろん、再生医療だけですべての問題が解決するわけではありません。
薬物療法やリハビリテーションなど、現在行われている治療も重要です。
そのうえで、細胞を使って脳の働きを補う方法が、将来、治療の選択肢を広げる可能性があります。
健康寿命を支える研究は、老化を遅らせることだけではありません。
病気によって失われた機能を補い、自分らしい暮らしを続けられる可能性を広げることも、その大切な一部なのです。
おわりに
脳の神経細胞は、一度失われたら、もう補うことができない。
かつては難しいと考えられていた課題に、科学は少しずつ新しい答えを示し始めています。
iPS細胞から作られた神経の前駆細胞を脳へ移植し、生着やドパミン生成に関連する変化を確認する。
そして、運動症状の改善がみられる患者さんがいることも分かってきました。
ただし、すべての患者さんに効果があると確かめられたわけではなく、長期的な安全性や治療効果についても、これから検証が続きます。
だからこそ、今回の成果は、奇跡の治療が完成したという話ではありません。
研究によって得られた可能性を、一つずつ確かめながら、実際の医療へつないでいく歩みなのです。
皮膚や骨、筋肉、臓器、そして脳。
私たちの身体が持つ力を理解し、失われた働きを取り戻す方法を探す研究は、今も続いています。
その先に、年齢を重ねても、自分らしく暮らし続けられる未来があるのかもしれません。
これからも「からだの不思議」では、身近な身体の疑問から、健康寿命につながる最先端の研究まで、一つずつ確かめながら探究していきます。
最後まで読んでくださり、ありがとうございました。
